La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neuromusculaire à transmission autosomique récessive, caractérisée par la destruction progressive des neurones moteurs de la moelle épinière. Cette maladie provoque une faiblesse musculaire et une atrophie musculaire de différentes gravités, ce qui affecte considérablement la qualité de vie des patients. En Hongrie, 10 à 15 nouveaux enfants atteints de SLA naissent chaque année, ce qui indique une prévalence relativement rare de la maladie, mais qui peut avoir des conséquences graves sur la vie des familles. À l’origine de la SLA se trouve une anomalie du gène SMN1 (Survival Motor Neuron 1), qui joue un rôle clé dans la survie des neurones moteurs.…